Des nouvelles du projet de recherche

L’ACAAM est heureuse d’avoir récemment approuvé le financement d’un projet de l’Hôpital de la Colombie-Britannique pour enfants sur le profilage des cellules souches hématopoïétiques en mode cellule unique dans l’anémie aplasique chez l’enfant (Single cell profiling of hematopoietic stem cells in pediatric aplastic anemia). Nous avons parlé avec le co-investigateur, Derek Chan, un médecin résident en pédiatrie pour en savoir plus au sujet de cette étude.

Sur quoi porte cette étude?
La production normale du sang tout au long de la vie dépend du bon fonctionnement des cellules souches dans la moelle osseuse. En présence d’anémie aplasique (AA), les cellules souches sanguines bien que l’on sache qu’elles sont partiellement détruites, sont également dysfonctionnelles quant à leur capacité de régénérer le système sanguin. Toutefois, les raisons de ces dérèglements sous-jacents restent mal élucidées. Pour approfondir les connaissances dans ce domaine, notre étude utilisera les technologies de séquençage les plus récentes et procédera au profilage des cellules souches dans l’anémie aplasique pédiatrique en mode cellule unique afin de déterminer si certaines voies biologiques distinctes peuvent expliquer pourquoi en présence d’AA, les cellules souches échouent à rétablir la production sanguine.

Quels sont les avantages potentiels pour les patients?
Notre objectif de comparer les cellules souches d’AA pédiatriques aux cellules souches normales à une telle résolution repose sur l’espoir que nous puissions éventuellement identifier des voies à cibler pour corriger les enjeux sous-jacents qui affectent les cellules souches dans l’AA. Ce profilage donne des indications cruciales qui pourraient éventuellement mener à de nouveaux traitements ciblés afin de stimuler une production sanguine viable dans l’AA comme solution de rechange aux greffes de cellules souches et/ou comme traitement d’appoint aux immunosuppresseurs.

Qu’est-ce qui vous a amené à vous intéresser à ce sujet?
Au cours de ma dernière année à la faculté de médecine, j’ai été touché de voir à quel point les patients pédiatriques atteints d’AA peuvent être mal en point. La majeure partie de la recherche sur l’AA chez les adultes a mené à de nouveaux traitements, comme l’eltrombopag, un activateur spécifique des récepteurs de la thrombopoïétine, mais les essais cliniques sur l’AA chez l’enfant n’ont pas généré de résultats comparables, ce qui permet de supposer que les processus biologiques sont différents et rappelle que le fossé s’élargit en ce qui concerne les connaissances et leur application clinique chez les enfants. Avec ce projet, nous espérons pouvoir mieux comprendre l’AA chez les enfants dans le but d’améliorer leur production sanguine chez cette population particulière.

Quel est l’échéancier du projet?
L’accès à des échantillons d’AA pédiatriques et à des échantillons de donneurs sains grâce à la biobanque de l’Hôpital de la Colombie-Britannique pour enfants a fourni une base inestimable pour notre étude. Nous arriverons à dresser le profil d’une cellule unique relativement rapidement, mais il faudra plus de temps pour analyser les grands ensembles de données qui émaneront de notre travail de séquençage cellulaire. Nous espérons avoir des résultats préliminaires d’ici 12 mois, mais l’analyse en profondeur et la validation des résultats demanderont probablement 2 à 3 ans.

Que signifie le financement de l’ACAAM pour vous?
Le financement de la recherche et des stagiaires est devenu beaucoup plus limité et compétitif avec le temps. Même s’il y a de nombreuses possibilités de financement accessibles pour la recherche sur le cancer, relativement peu s’appliquent aux maladies rares et/ou aux troubles sanguins non cancéreux. C’est pourquoi le soutien financier de l’ACAAM est très important pour les chercheurs comme moi, qui souhaitent faire avancer significativement la recherche translationnelle sur l’insuffisance médullaire. Pour cette étude, le soutien de l’ACAAM se conjugue à une subvention de démarrage de la Fondation de l’Hôpital de la Colombie-Britannique pour enfants, nous sommes donc très enthousiastes à l’idée d’amorcer le projet et nous avons déjà hâte d’en appliquer les résultats.

Derek Chan, M.D., Ph. D., résident en pédiatrie à l’Hôpital et Institut de recherche de la Colombie-Britannique pour enfants qui relève du département de pédiatrie de la Faculté de médecine de l’Université de la Colombie-Britannique