Registre mondial de patients atteints d’HPN
L’Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) et la National Organization for Rare Disorders (NORD®) ont lancé la plus grande étude au monde sur l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Cette nouvelle étude, intitulée Global PNH Patient Registry*, crée une plateforme pour les patients du monde entier afin qu’ils partagent des renseignements sur leur expérience de l’HPN. En réunissant les données sur le plus grand nombre possible de personnes affectées, l’étude servira de ressource internationale pour les chercheurs qui souhaitent améliorer la vie de ces patients.
Pour faire connaître l’HPN et encourager la participation à l’étude, l’AAMDSIF et ses partenaires communautaires travaillent en collaboration avec NORD pour rejoindre la communauté des patients, qui, aux États-Unis seulement, compte de 400 à 500 nouveaux diagnostics chaque année. « Notre objectif est d’inscrire le plus grand nombre de patients, ou leurs parents/tuteurs légaux, » affirme Janice Frey-Angel, PDG de l’AAMDSIF. « La réussite du registre dépendra de la participation de la communauté élargie. »
L’étude Global PNH Patient Registry trace l’histoire naturelle de la maladie en utilisant des questionnaires électroniques afin de recueillir des renseignements sur l’expérience des patients et la progression de la maladie. Où qu’ils soient dans le monde, leurs patients ou leurs aidants/tuteurs peuvent entrer leurs informations, ce qui facilite leur participation. Les données sont anonymisées et conservées de manière sécuritaire dans le Registre. L’AAMDSIF peut partager les données avec des personnes ou des institutions qui font de la recherche ou des essais cliniques, conformément aux directives du Comité de gouvernance de l’étude composé de chercheurs, de médecins et de défenseurs des intérêts des patients.
Pour plus de renseignements, visitez PNH.iamrare.org.
*L’étude Global PNH Patient Registry est une collaboration entre l’AAMDSIF et NORD, qui bénéficie de l’appui de partenaires de l’industrie, Apellis Pharmaceuticals, Inc., Genentech, Inc. et BioCryst Pharmaceuticals, Inc.